開云kaiyun中新網(wǎng)上海新聞3月30日電(記者 陳靜)一種選擇性、口服MEK抑制劑科賽優(yōu)(硫酸氫司美替尼膠囊，簡稱：司美替尼)在華獲批給3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)的1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)兒童及成人患者帶來治療的新希望。

　　此次獲批是基于Ⅲ期臨床試驗KOMET的陽性結(jié)果。KOMET研究中國牽頭研究者陳忠平教授30日在此間對記者表示，在KOMET研究中，中國4個研究中心貢獻了高質(zhì)量數(shù)據(jù)，為全球研究成果提供了關(guān)鍵性支持，有望實現(xiàn)對兒童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守護，期待這一創(chuàng)新治療能夠早日惠及更多患者。

　　1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)是一種罕見的進展性、遺傳性疾病，多在兒童早期確診，病程常延續(xù)至成年，可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)受累。多達(dá)50%的NF1患者會出現(xiàn)PN。 據(jù)了解，對于成人NF1患者而言，長期的疾病進展往往導(dǎo)致嚴(yán)重的疾病負(fù)擔(dān)，而現(xiàn)有治療手段仍然非常有限，存在巨大的未被滿足需求。

　　KOMET研究是NF1-PN成人患者中規(guī)模最大且唯一一項全球多中心、隨機安慰劑對照Ⅲ期臨床試驗。中國亞組分析顯示，在中國患者中觀察到顯著的臨床獲益，相關(guān)研究結(jié)果已于2026年3月28日在上海整形科技周上發(fā)布。

　　陳忠平教授表示：“成人NF1-PN患者往往面臨著沉重的臨床負(fù)擔(dān)。司美替尼在兒科患者中的真實世界使用經(jīng)驗已充分證實其在兒童NF1-PN患者中的療效；作為全球首個針對伴有癥狀且無法手術(shù)的 NF1PN 成人患者開展的Ⅲ期臨床試驗，KOMET 研究進一步驗證了司美替尼能夠顯著控制腫瘤進展、改善患者臨床癥狀，并展現(xiàn)了良好的安全性?！?/p>

　　相關(guān)神經(jīng)纖維瘤病關(guān)愛中心傳播部主任鄒楊對記者表示：“司美替尼此前已在兒童患者中帶來了明確的臨床獲益，而此次適應(yīng)癥的擴展，更是讓成年患者群體迎來了期待已久的希望，我們也由衷地為患者們感到高興。同時，這一重要的里程碑也充分體現(xiàn)了產(chǎn)業(yè)伙伴、臨床醫(yī)生與患者組織協(xié)同合作、點亮罕見新生的力量?！?/p>

　　相關(guān)跨國藥企全球高級副總裁，全球研發(fā)中國負(fù)責(zé)人何靜博士表示：“罕見病治療領(lǐng)域的科學(xué)創(chuàng)新，是企業(yè)研發(fā)布局的重要方向。司美替尼NF1-PN成人適應(yīng)癥成功獲批，離不開中國研究者的積極參與?；贙OMET Ⅲ期關(guān)鍵臨床研究的數(shù)據(jù)支持，本次獲批為該治療領(lǐng)域的中國成人患者帶來了新的治療選擇，助力實現(xiàn)從兒童到成人患者的全生命周期管理。未來，我們將持續(xù)聚焦罕見病領(lǐng)域的未被滿足需求，加速引入創(chuàng)新藥物并開展本土研究，讓科學(xué)的力量惠及更多罕見病群體。”

　　該跨國企業(yè)中國副總裁、罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示：“企業(yè)始終關(guān)注罕見病患者群體所面臨的挑戰(zhàn)，致力于以科學(xué)之力，為中國罕見病患者點亮新生、重塑社會棟梁。從兒童到成人，司美替尼實現(xiàn)了對NF1患者全生命周期治療需求的覆蓋，為成人患者帶來了控制疾病進展、改善癥狀的可能，更有望減輕患者家庭的照護負(fù)擔(dān)，幫助患者更好地回歸正常生活、融入社會并實現(xiàn)自我價值。”(完)