宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局已正式批準(zhǔn)選擇性、口服MEK抑制劑硫酸氫司美替尼膠囊（商品名：科賽優(yōu)）新適應(yīng)癥，用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及成人患者的治療。

　　NF是一種罕見的進(jìn)展性、遺傳性疾病，多在兒童早期確診，病程常延續(xù)至成年，可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)受累。多達(dá)50%的NF1患者會出現(xiàn)叢狀神經(jīng)纖維瘤，可累及大腦、脊髓以及周圍神經(jīng)系統(tǒng)，也可能出現(xiàn)在患者的生命后期，并持續(xù)生長、體積增大，進(jìn)而引發(fā)疼痛、外形畸形、肌肉無力等多種致殘性癥狀。

　　中山大學(xué)腫瘤防治中心陳忠平教授表示，成人NF1-PN患者往往面臨著沉重的臨床負(fù)擔(dān)。司美替尼在兒科患者中的真實(shí)世界使用經(jīng)驗(yàn)已充分證實(shí)其在兒童NF1-PN患者中的療效；而作為全球首個(gè)針對伴有癥狀且無法手術(shù)的NF1PN成人患者開展的Ⅲ期臨床試驗(yàn)，KOMET研究進(jìn)一步驗(yàn)證了司美替尼能夠顯著控制腫瘤進(jìn)展、改善患者臨床癥狀，并展現(xiàn)了良好的安全性。同時(shí)，在KOMET研究中，中國4個(gè)研究中心貢獻(xiàn)了高質(zhì)量數(shù)據(jù)，為全球研究成果提供了關(guān)鍵性支持。

　　基于KOMET Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果，司美替尼已在美國、歐盟、日本等多個(gè)國家獲批用于治療伴有癥狀且無法手術(shù)切除的NF1-PN成人患者，其他國家/地區(qū)的監(jiān)管審查仍在進(jìn)行中。kaiyun開云kaiyun開云